Jeanette och Mats dotter nekas dyr medicin: ”Varför är Tildes liv inte värt mer än så?”

Tilde sitter vid ett bord och hennes föräldrar Jeanette och Mats står på varsin sida om henne och tillsammans berättar de om att de båda bär på den gen som bidrar till att cystisk fibros utvecklas och om hur de förlorade sin förstfödda dotter, Isabelle, till sjukdomen.

Foto: Susanne Lindholm

18-åriga Tilde lever med den ärftliga sjukdomen cystisk fibros och måste varje dag ta tio tabletter och göra särskilda övningar. Det finns en medicin som kan ersätta tabletterna hon tar och ge henne tio extra år att leva. Men den är dyr och finns inte i Sverige.

Hemma i huset i Luleå har lördagen börjat, och i dag har de planerat att ha en familjedag hemmavid. Jeanette och Mats har dukat fram frukosten och väntar på sin dotter Tilde som precis har avslutat sin dagliga morgonrutin. En rutin där hon utövar en speciell andningsteknik i några minuter för att få upp slemmet som sitter fast i lungorna. Tilde kan inte bara hoppa upp ur sängen och sätta sig vid frukostbordet på morgonen utan behöver starta dagen rätt för att hennes kropp ska orka med ända till kvällen.

– Jag kan inte ligga i sängen och ha sovmorgonen innan jag ska till skolan, det existerar liksom inte för mig, säger Tilde och blir tyst.

– Min sjukdom, cystisk fibros, innebär att det slem som finns på kroppens slemhinnor är tjockare och segare än det ska vara. Därför måste jag andas på ett speciellt sätt ett par gånger per dag.

Tilde häller upp vatten i sitt glas och plockar fram alla mediciner som hon ska ta varje morgon. Hon har stenkoll på vad hon ska ta och när under dagen de ska tas. Förutom medicinerna radar hon också upp flera burkar med vitaminer, kosttillskott och enzymer.

På frågan om det är jobbigt att behöva ta minst tio olika tabletter varje dag, stannar hon upp och funderar en stund innan hon svarar.

Tilde har cystisk fibros och sitter vid ett bord och har många pillerburkar, medicinaskar och annat hon behöver för att klara vardagen.

Varje dag tar Tilde minst tio tabletter. Det är mediciner, kosttillskott och mediciner.

Foto: Susanne Lindholm

– Nej, jag vet inget annat, jag har haft det så här i hela mitt. Jag vet inte hur ett liv utan mediciner kan vara. Men jag önskar såklart att jag skulle slippa detta, och kanske få ta bara en tablett i stället för alla dessa. Och dessutom en tablett som kan göra mig friskare. Det vore det allra bästa.

Förlorade dottern Isabelle i cystisk fibros

Tilde föddes med sjukdomen, som är ärftlig. Både Jeanette, 49, och Hans, 50, är bärare av den gen som bidrar till att cystisk fibros utvecklas, och för 17 år sedan förlorade familjen sin förstfödda dotter Isabelle till sjukdomen, hon blev nio år gammal.

– Isabelle, eller Bella som vi kallade henne, föddes med ett hål på tarmen, som orsakades av sjukdomen. Bella hade som bebis svårt att bajsa och vi sökte hjälp flera gånger på sjukhuset, men fick till svar att det var normalt att bebisar hade problem med det, berättar Jeanette. Men efter ett tag sprack tarmen och hon fick infektion.

Detta är cystisk fibros

Cystisk fibros är en ovanlig och ärftlig sjukdom som innebär att det slem som finns på kroppens slemhinnor är tjockare och segare än det ska vara. Främst påverkar det lungorna och mag-tarmkanalen med andningsbesvär, infektioner i lungorna och störd matsmältning som följd.

Sjukdomen är livslång, men det finns behandling som gör att många av besvären minskar.

Källa: 1177 och Socialstyrelsen

Det i sin tur ledde till att bakterier från tarminnehållet spred sig i kroppen och orsakade en hjärnskada som gjorde att Isabelle hamnade i rullstol.

– Om jag hade blivit trodd redan från början när jag insåg att något var fel med Bella, och man i tid upptäckt sjukdomen cystisk fibros, då kanske hon hade levt i dag. Sjukdomen tog kål på henne eftersom hennes kropp var svag i och med hjärnskadan, säger Jeanette.

Systrarna Tilde och Isabelle ligger bredvid varandra och föräldrar berättar att båda drabbades av cystisk fibros och Isabelle dog av sjukdomen när Tilde var två år gammal.

Tildes storasyster Isabelle hade också cystisk fibros och blev bara nio år. Här är de tillsammans.

Foto: Privat

När Isabelle dog av cystisk fibros var Tilde två år, men hon kommer inte ihåg sin syster.

– Jag undrar i dag hur hon hade sett ut och hur hon och jag hade haft det tillsammans, säger Tilde.

För Jeanette och Mats finns rädslan där hela tiden, att de ska förlora Tilde på samma sätt som Bella.

Jag är livrädd, men jag vet att Tilde har bättre förutsättningar än Bella hade

– Jag är livrädd, men jag vet att Tilde har bättre förutsättningar än Bella hade, eftersom hon genom sin hjärnskada fick en kraftig funktionsnedsättning, säger Jeanette och berättar att hon ofta blir ledsen och arg när hon tänker på att det finns en medicin som skulle kunna ge Tilde ännu bättre förutsättningar.

Ovanliga sjukdomen gjorde att Nova kräktes konstant i två år

– Tildes läkare vill ge henne medicinen, Kaftrio, men den finns inte på svensk läkemedelsmarknad eftersom staten anser att den är för dyr. Den skulle kosta 2,2 miljoner kronor att subventionera, berättar Hans och tittar mot Jeanette.

– Jag vill ställa en fråga till dem som beslutar i dessa frågor: ”Varför är min dotters liv inte värt mer?”, och jag kräver att få ett svar.

Stöd av cystisk fibros-förening

Jeanette berättar att de har mycket stöd av cystisk fibros-föreningen i Uppsala, som också försöker kämpa för att medicinen ska bli subventionerad.

RfCF kämpar för att få medicinen Kaftrio godkänd

Riksförbundet cystisk fibros, RfCF, arbetar för att personer med cystisk fibros (samt primär ciliär dyskinesi, PCD) och deras anhöriga ska få ett bättre och friskare liv. Det består av läns- och regionföreningar och på olika plan kämpar man bland annat för att Kaftrio ska bli godkänd på den svenska marknaden. Regionföreningen i Uppsala har bland annat skrivit ett brev till beslutsfattare om detta.

Vill du veta mer om RfCF?

– Vi vet att de som har cystisk fibros har en livslängd på mellan 30 och 50 år, och det gör ont i oss. Man blir ledsen och frustrerad när man vet att det finns en medicin som kan ge upp till minst tio år till att leva – men som inte ingår i högkostnadsskyddet, säger Mats och häller upp kaffe i muggarna framför sig.

Tilde berättar att hon försöker att inte tänka så mycket på framtiden, utan att hon tar en dag i taget och fyller den med glädje och sådana saker hon mår bra av att göra.

Tilde sitter i en träningsmaskin och berättar att hon måste träna varje dag för att orka med vardagen.

Träningen är nödvändig för att Tilde ska orka med vardagen.

Foto: Susanne Lindblom

– Om jag tänker negativt så tar sjukdomen kontrollen över mig helt och hållet, och det vill jag inte, säger hon och man kan riktigt känna det lugn hon utstrålar, trots att hennes liv stundvis är begränsat på grund av sjukdomen.

Att ta dagen som den kommer är också ett resultat av sjukdomens upp- och nedgångar.

– Det är tråkigt när den slår ner mig, och jag inte kan leva som jag vill. Det syns inte alltid utåt att jag är sjuk, men inombords bär jag på det hela tiden.

Ofta återkommer Tilde till att hon är tacksam för sina vänner.

– De vet om att jag har cystisk fibros och stöttar mig och får mig att känna mig delaktig även om jag inte alltid kan vara med på alla aktiviteter.

En sak som begränsar henne i att delta är att Tilde har svårt att tillgodogöra sig näring från den mat hon äter. Hon får kämpa hårt med kosten för att inte gå ned allt för mycket i vikt.

– I och med att hon äter många olika starka mediciner dagligen, sliter det på hennes kropp och organ. Det resulterar i att många följdsjukdomar, så som diabetes, problem med levern och bukspottskörteln kan uppstå, berättar Mats.

Ny medicin mot cystisk fibros

För familjen skulle det betyda otroligt mycket om Tilde kunde få den nya medicinen. De berättar att de skulle känna sig både lugnare och tryggare i vetskapen att Tilde kan ha möjlighet till att leva ett friskt liv.

– Hon skulle vara mindre sjuk, kunna vara med på fler saker utan att ofta behöva säga nej, säger Jeanette.

– Jag skulle kunna planera mer och känna att jag kan få en normal vardag. Jag har också tänkt att om jag får medicinen, då kanske jag kan få ett jobb. För tanken slår mig ibland, vem vill anställa någon som måste ta pauser i jobbet för att göra andningsgymnastik, eller som kan bli borta längre perioder på grund av en vanlig förkylning. Det oroar mig, säger Tilde.

Jag skulle kunna planera mer och känna att jag kan få en normal vardag

Jeanette berättar att hon inte kommer att ge upp kampen för att Tilde ska få sin medicin och hon vill få igång en debatt på ett större plan. Hennes mål är att skriva ett brev till Socialministern.

Anja riskerar att dö innan hon får hjälp – staten vill inte betala medicin

– Det kan ibland kännas som att man ställer sjukdomar mot varandra, att man listar upp en rad sjukdomar och säger “den ger vi dyr medicin till, och den, men inte till er som har cystisk fibros. Ni ska inte ha möjlighet till att leva tio år längre”. Det gör ont väldigt ont inom mig.

– Vi kommer inte att ge upp, vi kommer att kämpa tillsammans för att alla 700 personer i Sverige som har cystisk fibros ska kunna få ett normalt liv, berättar Hans.

Stundtals har familjen funderat på att lämna Sverige till förmån för något annat land i Europa där medicinen är subventionerad. Men än så länge kämpar de på.

– Det känns inte helt rätt. Vi bor i ett rikt land och det borde inte vara något problem att få medicinen, säger Hans.

Kommentar om Kaftrio från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket

Intervju med Jonathan Lind Martinsson. Enhetschef Läkemedelsenhet 2 Avdelningen för värdebaserad prissättning (TLV), Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket.

Hur många gånger har TLV nekat att subventionera medicinen på svensk marknad?

– Vi har behandlat två ansökningar, som båda slutat med avslagsbeslut.

Tror ni att medicinen kan hjälpa dem som har cystisk fibros?

– Ja, medicinen har en tydlig positiv effekt för patienterna både på kort och lång sikt.

Varför väljer man då att inte ta in medicinen?

– Priset som företaget ansökt om är för högt, även när man väger in alla positiva effekter av medicinen. Vi använder ett system som kallas värdebaserat och även om Kaftrio är en bra medicin så motsvarar inte priset det värde som skapas i form av förbättrad hälsa.

Andra länder har accepterat det pris som läkemedelsföretaget vill ha för medicinen, men inte Sverige. Vad grundar man det på?

– Vi kan inte uttala oss om hur andra länder har resonerat. TLV kan inte hitta några offentliga utvärderingsrapporter i samband med positiva beslut i andra länder och vi känner inte till vad man betalar inklusive eventuella avtalsvillkor. TLV har inte möjlighet till den typen av undantagshantering utan vi måste fatta transparenta beslut baserat på svensk lagstiftning oavsett hur det ser ut i andra länder.

Vad krävs för att medicinen ska in i högkostnadsskyddet?

– Vi hoppas att Vertex ansöker igen så snart som möjligt. Företag kan alltid söka igen för en medicin om det blir avslag.

Fotnot: Vi har sökt läkemedelsföretaget Vertex för en kommentar utan framgång.